FINICE Analisi con metodologia HPLC-MS di comporti di interesse farmacologico (DCM.AD004.090)
Area tematica
Scienze chimiche e tecnologie dei materiali
Area progettuale
Chimica verde e processi per la sostenibilità (DCM.AD004)Struttura responsabile del progetto di ricerca
Istituto per la sintesi organica e la fotoreattività (ISOF)
Responsabile di progetto
ROBERTO ZAMBONI
Telefono: 0516399770
E-mail: direzione@isof.cnr.it
Abstract
Il progetto verte sullo studio di bio-distribuzione di oligonucleotidi modificati e coniugati in tessuti di animali.
Gli oligonucleotidi vengono somministrati al fine di produrre exon skipping in modelli animali recanti una specifica mutazione
responsabile di un tipo di distrofia di Duchenne presente in pazienti umani. L'exon skipping produce una forma di distrofina
ancora funzionale, in grado di alleviare la sofferenza dei pazienti non trattati.
Obiettivi
Scopo del progetto è correlare la risposta biologica (quantità di exon-skipping ottenuto, quantità di proteina (distrofina) prodotta,
sopravivenza e qualità delle contrazioni muscolari (respirazione, battito cardiaco, forza muscolare) nei modelli animali utilizzati, in
base alle quantità di oligonucleotidi rinvenute, al fine di ottimizzare il dosaggio e le modalità di somministrazione.
Data inizio attività
15/01/2020
Parole chiave
OLIGONUCLEOTIDES, EXON-SKIPPING, HPLC-MS
Ultimo aggiornamento: 20/05/2024